推动个体化药物转化研究的建议

建议人: 中国药科大学讲师李娴靜

推荐单位:江苏省药理学会

当今社会,随着生活方式的改变及人类寿命的延长,慢性疾病发生率增高,医疗费用不断增加,医疗负担越来越重,以肿瘤、心血管疾病、遗传和代谢性疾病为代表的多因素致病的危险性急剧增加。目前,疾病的预防和早期干预已经成为药理学研究的重要方向。

当前医疗模式转换和改革的重点已由传统的疾病治疗为主逐步向健康为主转移,建立以预防医学、 预测医学为主的干预医学和个性化处方用药的人类生命新健康保健思路。因此急需发展基于基因导向的个体化药物治疗策略。

药物基因组学是基因功能学与分子药理学的有机结合,正因为药物基因组学是研究基因序列变异及其对药物不同反应的科学,所以它是研究高效、合适药物的重要途径,通过它为患者或者特定人群寻找合适的药物。药物基因组学强调个性化,因人制宜,有重要的理论意义和广阔的应用前景。目前,已发现多种肿瘤治疗药物与单核苷酸多态性 ( single nucleotide polymorphism,SNP ) 相关。

对肿瘤患者的肿瘤组织基因进行个性化基因分析,将是选择最佳肿瘤治疗方案的必然选择。现在临床上对肿瘤患者治疗的基因指导方案,还仅停留在检测一二个基因、四五个碱基位点的基础上,由此获得的信息量有限,得到的诊断治疗结果也会受到限制。分子靶向药物目前常用于肿瘤治疗,虽然靶向药物近年在临床广泛应用,效果较好,但仍然存在着较大的个体差异,使得药物临床有效率高低不等,如C-kit基因Exon9 /10 无突变提示患者对小分子靶向化疗药物伊马替尼药物反应敏感。近年来,免疫检查点药物PD-1、CTLA4抗体等仅对肿瘤突变负荷率高的患者有效。因此,发展基于基因导向的个性化药物就显得十分重要。唯有 “有效”的个性化药物和治疗方案,才能发挥出药物的疗效,降低药物的不良反应,实现对疾病的控制或消除。

江苏省药理学科可利用本省医院优势,组织各研究领域高校多个学科交叉的科研团队及医院医生,研讨临床上药物治疗问题。利用大数据分析不同患者个体差异,探讨治疗方案。鼓励多个学科如生物信息学、遗传学、药理学及临床医学开展合作交流,切实推动个体化药物转化研究。